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Avidity Biosciences (NASDAQ:RNA)의 주가는 안면견갑상완 이영양증(FSHD) 치료제에 대한 긍정적인 1/2상 FORTITUDE 데이터 발표와 글로벌 3상 FORWARD™ 연구 개시에도 불구하고 오늘 7% 하락했다. 겉으로는 긍정적인 소식에도 주가가 하락한 것은 회사의 발표에 직접적으로 드러나지 않은 다양한 요인에 기인할 수 있다.

샌디에이고에 본사를 둔 Avidity Biosciences는 FDA로부터 del-brax라는 연구 치료제에 대해 신속 승인 경로가 열려 있음을 확인받았다고 보고했다. 이 치료법은 미국과 유럽에서 약 45,000~87,000명의 환자에게 영향을 미치는 희귀 유전 질환인 FSHD의 질병 유발 유전자를 직접 표적으로 삼도록 설계되었다. FORWARD 연구는 미국 및 기타 국가에서 del-brax의 완전 승인 패키지를 지원하기 위한 것이다.

긍정적인 개발에도 불구하고 회사의 주가는 하락세를 보였다. 이러한 경우 시장 심리는 상용화 예상 시기, 잠재적 자금 조달 필요성 또는 광범위한 시장 상황과 같은 요인의 영향을 받을 수 있다. Avidity Biosciences의 사장 겸 CEO인 Sarah Boyce는 규제 및 임상 개발의 진행 상황에 대해 낙관적인 입장을 표명하며 희귀 신경근 질환 분야에서 회사의 리더십과 FSHD 커뮤니티에 대한 치료제의 잠재적 영향력을 강조했다.

FORWARD 연구는 북미, 유럽 및 일본 전역에서 약 200명의 FSHD 환자를 대상으로 del-brax의 효능을 평가하기 위한 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 18개월 연구이다. 이 연구의 유연한 설계는 다양한 측정 기준을 1차 평가변수 상태로 높일 수 있으며, 현재 정량적 근육 검사(QMT)가 그러한 상태로 지정되어 있다.

BofA Securities 분석가 Tazeen Ahmad는 Avidity Biosciences에 대한 목표 주가를 54.00달러로 상향 조정하고 매수 등급을 유지하면서 이 소식에 응답했다. "우리는 신속 승인 경로를 나타내는 이번 규제 업데이트에 고무되어 있지만 규제 경로의 위험을 더욱 줄이기 위해 프로그램에서 추가 업데이트를 기다리고 있습니다."라고 분석가는 del-brax에 대한 규제 여정에 대한 신중한 낙관론을 반영하여 언급했다.

오늘 주가 변동은 하락세를 반영하지만 FSHD 치료 분야에서 회사의 발전은 계속 진행되고 있으며, 제약 산업은 Avidity의 FSHD 치료제를 시장에 출시하려는 노력을 면밀히 주시하고 있다.