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Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT)의 주가는 미국 식품의약국(FDA)이 유전자 치료제 Elevidys에 대한 새로운 라벨을 승인한 후 7% 상승했습니다. 새로운 라벨에는 ’Boxed Warning(블랙박스 경고)’이 포함되었으며, 사용 대상을 4세 이상 듀센 근이영양증(DMD) 보행 가능 환자로 제한합니다.

FDA의 이번 결정은 해당 치료를 받은 비(非) 보행 환자에게서 치명적인 급성 간부전이 보고된 데 따른 것입니다. 안전에 대한 우려에도 불구하고 투자자들은 FDA가 Elevidys에 대해 보다 강력한 규제 조치를 시행하는 대신 보행 가능 환자에 대한 승인을 유지한 것에 안도하는 모습입니다.

개정된 라벨에는 FDA의 가장 눈에 띄는 안전 경고가 추가되었으며, 비(非) 보행 DMD 환자에 대한 적응증이 삭제되었습니다. 이는 Elevidys 투여 후 비(非) 보행 소아 남성 환자 2명에게서 치명적인 급성 간부전이 발생하고, 추가적으로 심각한 비(非) 치명적 급성 간 손상 사례가 발생한 데 따른 조치입니다.

업데이트된 안전 정보에 따르면 치료 후 최소 3개월 동안 매주 간 기능 검사를 실시해야 하며, 환자는 투여 후 최소 2개월 동안 적절한 의료 시설 근처에 머무르는 것이 좋습니다. FDA는 또한 Sarepta에게 약 200명의 DMD 환자를 대상으로 시판 후 관찰 연구를 수행하여 심각한 간 손상 위험을 추가로 평가하도록 요구하고 있습니다.

Elevidys는 AAVrh74 아데노 부속 바이러스 벡터 기반 유전자 치료제로, 이전에는 더 넓은 범위의 DMD 환자에게 승인되었습니다. 제조업체는 초기 안전 보고서 이후 2025년 6월에 비(非) 보행 환자에 대한 유통을 자발적으로 중단했습니다.